肌苷片的主要作用是可以穿过细胞膜到达细胞内，转化成核苷酸，促进蛋白质、氨基酸、碳水化合物的合成，加快新陈代谢，使细胞在缺氧的情况下，仍然可以进行有关物质的合成和代谢。
肌苷注射液的用途比较广泛。用于白细胞或血小板减少，各种急慢性肝脏疾病，肺心病，中心性视网膜炎，视神经萎缩等。保护肝功能，降低转氨酶。可以直接透过细胞膜进入细胞体，使处于低能缺氧状态下的细胞能顺利代谢，并参与人体能量代谢与蛋白质的合成。
肌苷片的主要药理作用是参与细胞的代谢，参与能量代谢以及蛋白质的代谢，主要用于心脏病，肝脏疾病以及神经疾病等。在临床上应用是非常广泛的。它的副作用是损害肝脏功能，有严重高血压，凝血功能障碍伴随有出血倾向的患者，还有活动性溃疡，外伤，先兆流产，近期手术患者一定要禁用。
本品的功效首先肌苷在体内参与细胞能量的代谢和蛋白质的合成，能提高相关代谢酶的活性，改善肝功能，促进受损肝脏的恢复，在临床上，可用于急性或者慢性肝炎的辅助治疗。本品适用于各种原因引起的不适症状，包括白细胞减少症、血小板减少症、各种心脏疾病，急、慢性的肝炎、肝硬化等等。
肌苷没有调节及提供神经递质的作用，所以肌苷片不能治疗抽动症。
肌苷可供给脑细胞，对脑细胞有滋养作用。抽动症有两种原因，一种是由于大脑细胞的异常放电引起的，会引起一侧的脸部和肢体不自主的抽动，还会出现四肢抽搐、神志不清等症状。需要对长期的影像脑电图进行全面的检查，以明确诊断，并使用抗癫痫药物进行治疗。另外，缺乏或增加了神经传递素。
