肌苷片的主要作用是可以穿过细胞膜到达细胞内，转化成核苷酸，促进蛋白质、氨基酸、碳水化合物的合成，加快新陈代谢，使细胞在缺氧的情况下，仍然可以进行有关物质的合成和代谢。
通常情况下，氨酪酸片的功效与作用如下：
氨酪酸片是氨基丁酸的一种衍生物，通过与人体的血氨反应，将血液中的氨通过尿素排出体外，减少血液中的氨，同时氨酪酸片还能刺激大脑神经传递素，促进大脑的新陈代谢，帮助脑细胞的恢复。所以，氨酪酸片可以用于治疗脑动脉硬化、脑损伤后遗症、脑梗死、脑出血、脑血栓后遗症等。氨酪酸片具有刺激神经传递素的作用，对一氧化碳中毒后的昏迷，以及各种麻醉药的使用都有一定的作用。
肌苷片可以参与体内的正常代谢，比如蛋白质合成、核酸代谢、能量代谢，也可以提高酶的活性，从而使细胞在缺氧的状态下也能进行正常的代谢。肌苷片的主要副作用是有可能会出现胃肠道的表现，比如恶心或者胃部不适，但都是比较轻微的，停药可以缓解。
肌苷没有调节及提供神经递质的作用，所以肌苷片不能治疗抽动症。
肌苷可供给脑细胞，对脑细胞有滋养作用。抽动症有两种原因，一种是由于大脑细胞的异常放电引起的，会引起一侧的脸部和肢体不自主的抽动，还会出现四肢抽搐、神志不清等症状。需要对长期的影像脑电图进行全面的检查，以明确诊断，并使用抗癫痫药物进行治疗。另外，缺乏或增加了神经传递素。
肌苷片是肝病患者在治疗过程中的辅助用药，可用来辅助治疗急性肝病和慢性肝病，也可用于血小板减少、白细胞减少以及肺源性心脏病、中心性视网膜炎、视神经萎缩等眼部疾患的治疗，还可用于抗血吸虫药物引起的心脏和肝脏毒性反应。