肌苷片的主要作用是可以穿过细胞膜到达细胞内，转化成核苷酸，促进蛋白质、氨基酸、碳水化合物的合成，加快新陈代谢，使细胞在缺氧的情况下，仍然可以进行有关物质的合成和代谢。
肌苷片的主要药理作用是参与细胞的代谢，参与能量代谢以及蛋白质的代谢，主要用于心脏病，肝脏疾病以及神经疾病等。在临床上应用是非常广泛的。它的副作用是损害肝脏功能，有严重高血压，凝血功能障碍伴随有出血倾向的患者，还有活动性溃疡，外伤，先兆流产，近期手术患者一定要禁用。
肌苷片可以参与体内的正常代谢，比如蛋白质合成、核酸代谢、能量代谢，也可以提高酶的活性，从而使细胞在缺氧的状态下也能进行正常的代谢。肌苷片的主要副作用是有可能会出现胃肠道的表现，比如恶心或者胃部不适，但都是比较轻微的，停药可以缓解。
肌苷没有调节及提供神经递质的作用，所以肌苷片不能治疗抽动症。
肌苷可供给脑细胞，对脑细胞有滋养作用。抽动症有两种原因，一种是由于大脑细胞的异常放电引起的，会引起一侧的脸部和肢体不自主的抽动，还会出现四肢抽搐、神志不清等症状。需要对长期的影像脑电图进行全面的检查，以明确诊断，并使用抗癫痫药物进行治疗。另外，缺乏或增加了神经传递素。
肌苷片是肝病患者在治疗过程中的辅助用药，可用来辅助治疗急性肝病和慢性肝病，也可用于血小板减少、白细胞减少以及肺源性心脏病、中心性视网膜炎、视神经萎缩等眼部疾患的治疗，还可用于抗血吸虫药物引起的心脏和肝脏毒性反应。
