帕金森病(Parkinson's disease,PD)是一种常见的神经系统变性疾病,老年人多见,平均发病年龄为60岁左右。这种疾病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺 (dopamine, DA)能神经元的变性死亡,由此而引起纹状体DA含量显着性减少而致病。导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚,遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应 激等均可能参与PD多巴胺能神经元的变性死亡过程。
目前这一疾病一直没有有效的疗法治疗,仅能缓解症状。而这其中Levodopa则是临床上选择较多的用于缓解帕金森症症状的药物。不过,一般来说这 种药物都是通过肌肉注射的方式进入患者体内,然而帕金森症患者的肌肉异常活动常常会为药物的注射带来麻烦。因此,如何能够改善帕金森症患者对药物的吸收成 为改善这些患者生存状况的重要课题。
艾伯维公司最近开发了一种凝胶样载药系统Duopa用于改善患者小肠对levodopa的吸收状况。今后,帕金森症患者可以通过小肠吸收的方式来进行治疗。此前来自University of Kentucky的研究人员也证实了这种方法的有效性和安全性。
FDA在今年一月份批准了艾伯维的这种新疗法治疗进行性帕金森症患者。研究人员使用灌流泵将含有levodopa、carbidopa的药物凝胶输 送至小肠部位,使这种药物的释放时间延长至16小时。经过12周的治疗,这种新型药物递送方式明显优于直接注射两种药物。此外,当治疗时间延长至52周 时,这种疗法对缩短患者的简短时间也有明显帮助。(简短时间是指患者出现帕金森症症状所持续的时间,是临床检验帕金森症病情的标准之一)
FDA此前授予Duopa以孤儿症药物,目前在美国有不到20万人患有帕金森症。许多生物医药公司都将目光放在了这一领域,如Impax Laboratories公司此前就推出了carbidopa、levodopa联合疗法的口服版本Rytary。
原文链接:AbbVie's FDA-approved Duopa gel for Parkinson's skates through yearlong study