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FDA批准首个重组因子(Vonvendi)治疗血管性血友病(VWD)

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来源:药渡网 2015-12-09 14:21


FDA于当地时间2015年12月8日批准 Baxalta 的Vonvendi(重组血管性血友病因子), 用于18岁及以上的成年人,治疗血管 性血友病(VWD)。Vonvendi是FDA第一个被批准的重组血管性血友病因子,批准用于诊断出有VWD的成年患者有需要治疗或控制出血。

VWD 是 最常见的遗传性出血性疾病,影响大约 1%的美国人。男女患VWD概率一样,是由一种血管性血友病因子的缺乏或缺陷引起的,而这种蛋白质,是正常血液凝固 的关键。患有VWD的患者可能会发展成为严重的出血,可以从鼻子、牙龈和肠道,以及肌肉和关节处。患有 VWD 的女性月经可能经持续时间超过平均值,在 分娩后可能出血过多。

FDA 生物制品评价和研究中心主任Karen Midthun,医学博士,说:‘遗传性出血性疾病患者应与医疗护理提供者讨论适当的措施,以减少失血,Vonvendi 的批准为患者提供一个额外的治疗选择,用于治疗的血友病患者出血’。

Vonvendi的疗效及安全性评价通过两项临床试验,69位VWD成人参与。这些试验证明,Vonvendi是安全、有效,按需治疗和控制从身体的各种不同部位出血。在临床试验中,没有安全问题需要担心。观察到的最常见的不良反应就是广义的瘙痒。

Vonvendi同时还被FDA指定为孤儿药。


关键词: 治疗 重组因子 血友病

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