早些时候，《新英格兰杂志》发表的两项2期研究表明，BRAF抑制剂维罗非尼可使绝大多数经嘌呤类似物治疗后复发或难治的BRAF V600E阳性毛细胞白血病患者产生缓解。BRAF V600E突变是一种毛细胞白血病患者潜在的基因损害。

该两项单组多中心2期研究中，研究人员给予意大利组（n=26）和美国组（n=24）维罗非尼960 mg，2次/d。所有受试者均存在BRAF突变。意大利组的中位治疗时间为16周，美国组为18周。主要终点是完全缓解率（意大利组）和总缓解率（美国组）。

意大利组在8周的中位治疗期之后，总缓解率为96%，包括35%的完全血液学缓解。血细胞计数恢复的中位时间分别为：血小板2周，中性粒细胞4周，血红蛋白水平8周。免疫组化表明，治疗末期血液学完全缓解的患者的微小残留病变（≤ 10%白血病细胞）。23个月的中位随访之后，完全缓解的患者的中位无复发生存期为19个月，部分缓解的患者为6个月；中位无治疗生存期为21.5个月。

美国组在12周的中位治疗期之后，总缓解率为100%，包括42%的完全血液学缓解。4周时，大多数患者的中性粒细胞、血红蛋白水平和血小板计数均恢复。1年时的无进展生存率为73%，总生存率为91%。缓解后1年的累积复发率为27%。某些复发患者再次经维罗非尼治疗后产生了缓解。

两组中，最常见的剂量减少相关不良反应包括皮疹、关节痛或关节炎。7/50名患者发生了继发性皮肤肿瘤（可经简单切除治疗）。最常见的3级不良反应包括皮疹/红斑、关节痛、胰腺炎等。未发生4级不良反应。

研究人员总结到，维罗非尼这种短效口服药治疗复发性或难治性毛细胞白血病，疗效极佳。