新的研究已经表明，全反式维甲酸（ATRA）加三氧化二砷的非化疗疗法用于低/高危急性早幼粒细胞白血病（APL）具有可行性。最近，发表在《Lancet Oncology》杂志上关于AML17研究的结果表明，与标准疗法ATRA+化疗相比，ATRA+三氧化二砷的治愈率更高，复发率更低，且生存期情况相似。

Alan K. Burnett 教授及其同事说到，“该研究表明，接受ATRA +三氧化二砷治疗的APL患者与接受ATRA+去甲氧柔红霉素的患者相比，他们的生活质量并无明显差异。”“同时，该研究也证实了ATRA+三氧化二砷疗法作为低危APL患者降级疗法的可行性与有效性，并且预后良好。”

AML17包括的APL患者，通过PML-RARA融合基因转录本的存在证实。研究纳入来自英国81所医院的患者，并将其随机纳入ATRA+去甲氧柔红霉素组（n = 119）和ATRA+三氧化二砷组（n = 116）。高危（n = 57）和低危患者均纳入其中。

该研究与GIMEMA-AMLSG-SAL研究相比，给药方案频率较低，GIMEMA-AMLSG-SAL研究是意大利德国合作组对比研究了低危患者的ATRA+三氧化二砷疗法与标准疗法。

患者每天口服ATRA，剂量为45 mg/m²至缓解或持续60天，两周服用，两周停药。标准疗法组中，第1疗程，2、4、6、8天，静脉注射去甲氧柔红霉素12 mg/m²；第2疗程，1-10天，静脉注射去甲氧柔红霉素5 mg/m²；第3疗程，1-4天，米托蒽醌10 mg/m²；第4疗程，1天，去甲氧柔红霉素12 mg/m²（最后一疗程）。

ATRA+三氧化二砷组，每疗程的1-5天，静脉注射三氧化二砷0.3 mg/kg。同时，第1疗程的2-8周和第2-5疗程的2-4周，每周2次，接受0.25 mg/kg的三氧化二砷。

研究人员解释到，“与ATRA+去甲氧柔红霉素疗法相比，用于该研究的剂量减少性方案对患者来说更方便，而且降低了三氧化二砷的管理和购置成本。”

同时，高危患者也被允许接受初始剂量的免疫交联物吉妥单抗的治疗。

235名患者中的91%发生缓解。ATRA+三氧化二砷组比ATRA+去甲氧柔红霉素组发生缓解的比例更大。4年的无事件生存率为80%：低危患者为82%和高危患者为76%。整体来看，ATRA+三氧化二砷组的无事件生存率明显更高。

两组的生活质量或30天死亡率无显著差异。

ATRA+去甲氧柔红霉素组的57名患者和ATRA+三氧化二砷组的40名患者均发生了3/4级毒副作用。

第1疗程后，与ATRA+去甲氧柔红霉素组相比，ATRA+三氧化二砷组的3/4级脱发（5% vs 23%）和口服毒性（1% vs 19%）均更低。但是，三氧化二砷组的谷丙转氨酶水平明显升高（25% vs 10%）。接受第2疗程后，三氧化二砷组的28%患者与去甲氧柔红霉素组的3%患者发生了3/4级脱发。另外，该研究中未发现其它达到10%的毒性反应。

最后，研究人员还发现，ATRA+三氧化二砷组中大大减少了对除抗生素之外的支持疗法的使用。

研究人员写到，“这些研究数据提出了一些问题，目前该高度难治愈性疾病的下一步该怎么做？”“甚至对三氧化二砷的剂量减少性方案来说，其购置成本非常重要，并且作为一线疗法尚未得到批准。一线疗法的给药剂量可能会进一步减少（例如，治疗减少和毒性降低，尤其与儿童有关）。但是，目前应把注意力集中于口服药物的替代疗法上。该研究表明这一方案同等的疗效，明显更优的药代动力学特性，以及可降低毒性的可能。