1名身高为144cm的男孩因臀部持续疼痛2月于2012年10月转至我院。患者步态因疼痛改变，无膀胱或肠道功能障碍。放射线、CT和MRI显示骶骨部位溶骨性大病灶，骨髓活检证实骨巨细胞肿瘤。会诊后认为此肿瘤不可切除，因为存在神经功能缺陷和大量出血的潜在风险。

我们从患者和他的父母以及评价委员会处获得了标签外使用denosumab(一种抑制破骨性骨质吸收的药物)的知情同意书来缩小肿瘤体积。每4周一次经皮下给予 denosumab 120 mg，在第一周期的第8日和第15日给予负荷量。由于临床疗效卓越、出现明显的硬化性改变和生长板 (图)，我们在5个周期后停止治疗(7次注射)。

几乎在干骺端的所有放射学影像尚均可见到硬化带，主要位于桡骨和尺骨远端、肱骨近端、股骨近端和指骨。在5个月的治疗中，肿瘤再次生长，因此我们重新开始denosumab治疗，共为期4个月，直至肿瘤缩小程度可以安全实施手术。术前复查放射线结果显示干骺端双层硬化带 (图)，反映无denosumab治疗期内骨骼的纵向生长。在2014年3月最后一次随访时，患者无生长迟缓迹象(身高151cm)，可以参与体育活动，无任何疼痛，未见肿瘤复发证据。

图：骨质硬化 (A) denosumab治疗前右腕X线平片(B) 2个周期治疗后桡骨和尺骨远端干骺端硬化带(C) denosumab 2个疗程后(治疗间曾中断)双层硬化带(箭头)