提问 1：间充质干细胞是什么概念？牙髓干细胞在其中吗？

廖辉主任：间充质干细胞是来源于中胚层的一类多能干细胞，具有免疫调节、促进组织再生和损伤修复的特点，广泛存在于骨髓、外周血、脐血、胎盘、脐带、脂肪等组织中。目前对于牙源干细胞认识较少，起步较晚，随着研究的日趋成熟，其应用于临床尚能逐步实现。

提问 2：我们医院一非重型再障患者已输注两次自带间充质干细胞，当时告知其输注此细胞效果待研究（没查到相关文献报道），期待并大力支持主任研究此项领域！

廖辉主任：谢谢您的鼓励！欧洲骨髓移植中心诊疗手册 2008 年修订版已把间充质干细胞治疗 GVHD 作为二线用药。Meuleman 等通过单独输注间充质干细胞治疗 6 例移植后造血恢复不良的患者使得骨髓功能恢复，提示仅输注间充质干细胞治疗骨髓功能不良的患者是一种可行的方法，有助于恢复仍有残留造血功能患者的造血功能。

提问 3：老师，您好，间充质干细胞治疗对于哪些患者疗效最好？

廖辉主任：您好！间充质干细胞在治疗研究中主要应用在免疫性疾病、肝脏疾病、骨和软骨系统疾病、心血管疾病、神经系统疾病等。在造血干细胞移植和骨损伤中的应用可能会有突破性进展。截止 2013 年国际上已有 4 项间充质干细胞产品上市，用于治疗 GVHD、急性心梗、关节损伤、和复杂性克隆病并发肛瘘。

提问 4：廖老师，我想知道脐血输注与间充质干细胞治疗两者哪个治疗再障更好些？这个有无个体差异在里面？经济费用一般家庭否负担得起？随着中国脐带血库建立，是否有协作网络平台？谢谢！

廖辉主任：您好！目前尚没有这两种治疗的对照研究。间充质干细胞治疗再障正在基础向临床转化的路上。对于不能移植和用 ATG 的患者，我们结合脐血输注治疗的体会是，病程短的患者起效快，疗效主要体现在出血症状的好转和血小板的回升。脐带血库的保存的是造血干细胞，主要用于移植。

提问 5：廖老师您好，请问使用免疫抑制剂不佳，病程较长（8 年多）的患者，间充质干细胞疗效如何？

廖辉主任：目前间充质干细胞用于 AA 的临床研究尚较少，病例数有限，而且大多数没有设置对照组，具体效果还需要更多的临床数据证明。《白血病. 淋巴瘤》杂志有一篇文章报告单纯输注间充质干细胞治疗 AA 患者有效率为 72%，其中部分患者是免疫抑制剂治疗无效的患者。 供您参考。

提问 6：目前一些医生主张采用“中西医结合”疗法对 AA 进行治疗，并且在某些病人身上已经取得不错的疗效。请问您对这一手段有何看法？中药在 AA 的治疗上究竟是利大于弊还是弊大于利？

廖辉主任：这个要结合疾病的轻重程度，病情阶段看。80 年代曾用蛋白同化类激素 (如康力龙) 等普通药物加补肾健脾等中药配合胎肝细胞悬液治疗，有些患者疗效不错，至今健康生存。我们在 CSA 减停的过程中，有的也会根据情况加用中药治疗，维持疗效，减少复发。中西医结合治疗再障贵在坚持。

提问 7：您好 一个疑问 重再障是强化免疫治疗效果好还是造血干细胞移植好？

廖辉主任：重再障选择 IST 还是 HSCT 要根据年龄、有无 HLA 相合供体和合并症而定。以往认为儿童或年龄小于 40 岁的患者，有 HLA 相合同胞供体首选 HSCT。但是 EBMT-SAAWP 通过近 20 年对照研究，发现儿童重再障，一线治疗选择 IST 有很好的疗效，IST 失败后 HSCT 也有非常好的挽救效果，所以建议儿童患者不必首选 HSCT 尤其是无血缘的。

提问 8：您好！我有一位再障患者，目前环孢素治疗一年，血常规检查：WBC3000/μL，HGB80g/L,PLT5 万 /μL，患者目前出现明显的牙龈增生，血肌酐水平上升，肌酐清除率 58ml/min，环孢素能继续使用？是减量还是停药？如果减量，又该如何减量？ 如果需要停用环孢素，又该选择什么治疗方案？谢谢！

廖辉主任：建议根据血药浓度减量或换用他克莫司试试。供您参考。

提问 9：廖主任您好！很想了解一下经过骨髓移植或免疫抑制剂等治疗后获得外周血完全缓解的患者，停药后复发率有多高？复发时间在停药后多长时间？再次治疗的效果怎么样？

廖辉主任：复发率在 10-40% 之间。如果 CSA 停药早，复发多在治疗后 1 年内。如果延迟 CSA 应用时间，平均复发时间大多发生在治疗后 2 年内。有报道中位复发时间为 IST 后 558 天。EBMT-SAAWP 曾报道对于儿童患者 IST 失败后 HSCT 解救有 80% 左右的疗效。马 ATG+CSA 治疗失败的患者换用兔 ATG+CSA 行二次 IST 治疗也有 30%-77% 左右的疗效。

提问 10：请问脐血回输的适应症和剂量怎么掌握？会出现移植物抗宿主反应吗？

廖辉主任：用于明确诊断为再障，没有条件移植和用 ATG 的患者，或者难治复发的患者。从有效的病人看，尽早尽量多的输注疗效更好。至今没有发现 GVHD 的发生。