抗肿瘤药物往往对身体的正常组织细胞也会造成伤害，如果药物能够像一直带着准星的箭一样，直接作用于靶部位而不作用于正常组织，会是怎样一种情况呢？

下图是发生在一名肺癌患者身上的一个奇迹般的故事，46岁的Kate被诊断为肺癌晚期，理论上最多就只剩下几个月的生命，然而她仅仅口服了一种药物，体内的肿瘤细胞便很快消失了！创造这个奇迹的就是一种分子靶向治疗药。您可能不止一次的听到过肿瘤分子靶向治疗这个词，那您是否了解这到底是一类什么药物呢？您可能还想知道，这类药能够治愈癌症吗？可以用来治疗哪些癌症？癌症患者都可以用吗？副作用大吗？相信读了以下的内容，您的疑问便可得到解答！

一、什么是肿瘤的分子靶向治疗？ 

肿瘤分子靶向治疗药是一类针对可能导致细胞癌变的环节（如细胞信号传导通路、原癌基因和抑癌基因、细胞因子及受体、抗肿瘤血管形成、自杀基因等），利用特 异性分子（单克隆抗体、小分子化合物等）封闭或抑制相关分子靶点，从而抑制肿瘤细胞的生长、转移或诱导其凋亡的药物。由于药物浓集于靶器官、靶组织或靶细 胞中，对正常组织、细胞没有影响或影响很小，因而较传统的化疗药表现出较强的治疗性和较小的毒副作用。

二、哪些肿瘤患者可以使用分子靶向治疗？

分子靶向药近年来一直是制药企业的研发热点，因此目前有非常多的分子靶向药品种，在肺癌、乳腺癌、结直肠癌、白血病、淋巴瘤、黑色素瘤、胃肠道间质瘤等肿 瘤的治疗中都发挥了重要的作用。但目前上市的产品中，因肿瘤迟早都会发生耐药，尚未出现能够治愈肿瘤的分子靶向药。因而靶向治疗药物目前仍主要用于中晚期 不适合手术或手术效果需要巩固的肿瘤患者，因其疗效好毒性小的特点，可明显延长患者的生存期和生活质量。

另外，并不是所有的肿瘤患者都适合使用分子靶向药治疗，原因是肿瘤的发生机制非常复杂，同一疾病的分子分型可能千变万化，各不相同，而分子靶向药又是针对 某些特定靶点的治疗，因此都存在各自的目标治疗人群。如上文提到的分子靶向药-吉非替尼，起初在临床试验中发现，亚洲人种、不吸烟的女性肺癌患者治疗效果 明显好于其他的患者。后来经过筛选发现亚洲女性患者中靶基因EGFR突变的发生率超过了50%，只有存在这种突变的患者才会产生明显的治疗效果。 

三、肿瘤分子靶向药的毒性如何？

分子靶向药的毒性相对较小，但也存在一定的毒副作用，如治疗乳腺癌的赫赛汀存在一定的心脏毒性，治疗肺癌的易瑞沙、特罗凯具有一定的肺毒性、皮肤毒性和消化道反应，治疗白血病、胃肠间质瘤的伊马替尼存在一定的内分泌毒性，可能导致甲状腺功能低下等症状。