近日，英国学者宣布英国儿童家族性高胆固醇血症(FH)数据库已初步建立，基线数据分析结果显示，FH患儿在10岁前接受他汀类药物治疗能显著降低血清总胆固醇(TC)及低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平，降低早发冠心病风险。相关研究成果于3月6日在线发表于Arch Dis Child 杂志。

英国国家优化卫生与保健研究所于2008年发布关于FH的治疗和管理指南，建议FH患儿10岁前应考虑接受他汀类药物治疗。基于此，Uma Ramaswam博士等人于2012年建立英国儿童FH登记数据库，邀请儿科医生与成人脂质学专家，利用电子数据获取记录系统，录入临床诊断FH患儿的基 线资料，旨在收集所有英国FH患儿基线及长期随访资料。

截至目前，共纳入232名FH患儿，其中男性50%，白种人80%。基线数据显示，治疗前TC及LDL-C均值分别为7.61±1.48 mmol/L与5.67±1.46mmol/L，共111人(47.8%)接受他汀类药物治疗。按患儿接受治疗的年龄，以10岁为界分为高龄组与低龄组。

最新随访数据显示，高龄组接受他汀类药物治疗的比率约为低龄组的两倍(102/177,57.6% vs 9/39 23.1%, p=0.00009)。高龄组TC及LDL-C水平显著增高(6.01±1.46mmol/L vs 5.31±1.37mmol/L，p=0.00007),患儿及其一级亲属更容易合并早发冠心病家族史(28.4% vs 19.0%,p=0.09)。治疗组与未治疗组相比，前者LDL-C水平降低35%(2.07±1.38mmol/L)，后者仅降低5.5% (0.29±0.87mmol/L)，结果有显著性差异(p=0.0001)。治疗组患儿均未出现他汀类药物毒副作用，即血清肌酸激酶、谷丙转氨酶及谷草 转氨酶均未超过正常上限的2.5倍。

研究人员强调，FH患儿接受他汀类药物治疗是有必要的，尤其是对于有冠心病家族史及高LDL-C水平患儿。