间充质干细胞（mesenchymal stem cell, MSC）是通常在骨髓中发现的成体干细胞。然而，间充质干细胞也能从其他组织中分离得到，包括脐带血、外周血、输卵管以及胎儿肝脏和肺。作为多潜能性干细胞，MSC可分化形成脂肪细胞、软骨、骨骼、肌腱、肌肉和皮肤。

研究发现，MSC能为造血干细胞的增殖提供合适的微环境，且由MSC表达的中性粒细胞黏附分子对造血干细胞的扩增起重要作用。在体外培养实验中发现MSC能分泌造血因子，并能表达多种表面黏附分子，在造血调控中具有一定的作用。同时，MSC在一定条件下具有向基质细胞分化的能力，可弥补由于基质细胞的缺乏导致的造血功能障碍。

与常规免疫抑制药物治疗比较，生物治疗所特有疗效有以下几个方面：

1、通过多种途径和机制调节机体免疫功能；同时不会引起严重免疫抑制，不会导致严重感染的发生。2、无明显毒副作用。

再生障碍性贫血(Aplastic Anemia, AA)是一种骨髓造血功能衰竭征，主要表现为骨髓增生低下，全血细胞减少所致的贫血出血及感染。关于AA的发病机制目前认为患者免疫系统调节功能异常，导致免疫功能异常活化，攻击自身造血细胞，引起造血细胞过度凋亡，造血功能衰竭。进一步的研究发现AA患者的骨髓间充质细胞功能异常，不能正常调节免疫系统，因此认为AA患者骨髓间充质干细胞异常是AA发病的原因之一。而正常的间充质干细胞具有复杂的免疫调节功能。

MSC治疗再障机制：1．免疫抑制：大多数AA患者的发病机制是由于T淋巴细胞功能亢进介导的以造血器官为靶器官的自身免疫性疾病。研究结果表明，MSC在体外对T细胞的增殖反应有抑制作用，这种抑制作用并不依赖于MSC来源。MSC还可以抑制B淋巴细胞和自然杀伤细胞，以及树突状细胞的活性，能够产生多种生长因子、细胞因子、趋化因子以及可能在细胞免疫调节过程中起关键作用的蛋白酶。2.支持造血：MSC是体内骨髓局部免疫微环境的重要组成部分，可以构成免疫抑制位点，调节正常造血，以及修复造血微环境，促进骨髓造血。

骨髓间质干细胞应用于再生障碍性贫血治疗的现状：目前在临床上MSC可以单独输注或者联合造血干细胞移植治疗AA，可明显增加干细胞的植入水平，提高移植治疗的成功率。小样本的临床研究也发现MSC输注联合免疫抑制治疗可提高AA治疗的疗效。