著名的罕见病药物开发公司BioMarin最近一段时间可谓磨难重重。公司一些产品的开发一直不顺。先是公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物被 FDA拒之门外，再是公司开发的登氏症药物临床研究结果受挫。公司急需一场胜利来提振士气。幸好，本周公司宣布其开发的用于治疗A型血友病基因疗法 BMN270临床I/II期研究获得了积极数据。

在这项临床研究中，研究人员招募了8名患有严重A型血友病的患者给予治疗，其中有6名患者接受高剂量药物治疗。这些患者体内的凝血因子VIII都出 现了不同水平的上升。其中两名患者的凝血因子VIII水平上升了50%以上。其中有5名患者的凝血因子VIII水平增长幅度达到了5%以上。这些高剂量治 疗组患者的病情目前已经由严重转变为了重度或轻度。

不过，尽管这一疗效让人印象深刻，但试验中还发现患者的谷丙转氨酶水平有所升高，预示着该药物的毒性还需进一步研究。

BMN270是一种通过腺病毒载体输送凝血因子VIII的基因疗法。研究人员相信这种疗法能够帮助VIII因子基因缺陷型患者长效提高该因子水平。 事实上，目前市面上A型血友病药物众多，百健公司的凝血因子IX Alprolix以及长效因子VIII药物Eloctate都是其中的佼佼者。此外，诺和诺德、拜耳等公司都在这一领域有自己的主打产品。不 过，BarMarin公司相信，基因疗法将是新一代血友病疗法的不二选择。

目前，BMN270已经先后在欧洲和美国获得了孤儿症药物认证。此次临床研究的公布也为该药物的进一步开发提供了保证。

细胞疗法与基因疗法几乎同时进入医药产业的视线。然而，这两种疗法的命运却是截然不同。最近几个月，包括BlueBird公司在内的许多基因疗法先 驱都纷纷遭遇重挫。此外，以FDA为代表的监管机构对该疗法的安全性仍然心存怀疑。因此，基因疗法这一极具前景的疗法还需要克服不少困难才能真正涅盘重 生，成为医疗产业的明星。