加拿大多伦多玛格丽特公主癌症中心的 Lipton 教授等开展了一项开放标签、随机化、国际多中心临床试验，旨在评估泊那替尼用于初治 CML 的安全性和有效性及较伊马替尼是否更能使患者结局更佳。然而，由于泊那替尼导致了严重血管不良反应，迫使该临床试验提前终止，相关结果发表在了 The Lancet 杂志上。

研究纳入了 2012 年 8 月 至 2013 年 9 月，来自 21 个国家的 106 个中心（在诊断时依据 Sokal 评分对患者进行分层）的 307 例患者，入选条件包括：年龄 18 岁以上、诊断时间在 6 月内、细胞遗传学评估为费城染色体阳性、美国东部肿瘤协作组体力状态评分为 0~2 且此前未接受过酪氨酸激酶治疗。

通过交互式语音应答系统，随机予患者每日口服泊那替尼 45 mg 或 伊马替尼 400 mg 至发生疾病进展、不能耐受的药物毒性或达到其他退出标准。研究的主要终点为在第 12 个月达到主要分子生物学缓解，安全性评价包括了所有接受治疗的患者。

试验提前终止于 2013 年 10 月，泊那替尼组及伊马替尼组仅分别有 10 及 13 例患者可供评估，两组患者的主要分子生物学缓解无显著差异。

血管闭塞在泊那替尼组和伊马替尼组发生率为别为 11/154（7%）及 3/152（2%），其中各有 10 例及 1 例程度为严重。泊那替尼组发生率超过 5 %，3~4 级不良反应包括脂肪酶升高、血小板减少及皮疹，上述不良反应均较伊马替尼组高，而中性粒细胞减少伊马替尼组更高。

泊那替尼组发生超过 3 例的严重不良反应事件包括 5 例胰腺炎、3 例心房纤颤、3 例血小板减少，上述情况未见于伊马替尼组。

由于该试验提前终止，泊那替尼治疗初诊慢性期 CML 的疗效与伊马替尼的比较无法有效评估，但初步结果提示效果可能更好，尽管动脉闭塞发生率更高。泊那替尼对于发生新突变的耐药患者是否有效及是否可以改善其无进展生存仍待进一步临床试验评估。