近日，FDA授予诺华自身炎症性疾病药物Ilaris三项“突破性疗法”认定，涵盖适应症包括周期性发热综合征或遗传性周期性发热等。Ilaris（canakinumab)是一种选择性、全人源化、抗-IL-1β单克隆抗体，靶向抑制白介素-1β（IL-1β）。

目前Ilaris正在接受FDA审查的三项适应症为肿瘤坏死因子受体相关周期性综合症（ Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome，TRAPS）、高免疫球蛋白D综合症（Hyperimmunoglobulin D Syndrome，HIDS）/甲羟戊酸激酶缺乏症(Mevalonate Kinase Deficiency ，MKD)和秋水仙碱无法完全控制的家族性地中海热（ Familial Mediterranean Fever，FMF）。这三种疾病都是自身炎症性疾病，属于少见的遗传性周期性疾病，由于基因突变使其编码蛋白发生改变，导致固有免疫失调而引起全身性炎 症。

这些疾病会导致残疾以及反复的发热，可能伴有关节疼痛、肿胀、肌肉疼痛、皮疹等，以及可能危及生命的并发症。目前没有药物可以治疗肿瘤坏死因子受体 相关周期性综合症（ Tumor Necrosis Factor-Receptor Associated Periodic Syndrome，TRAPS）和高免疫球蛋白D综合症（Hyperimmunoglobulin D Syndrome，HIDS）/甲羟戊酸激酶缺乏症(Mevalonate Kinase Deficiency ，MKD)，也仅有极少数的药物可以治疗家族性地中海热（ Familial Mediterranean Fever，FMF）。

诺华制药相关部门负责人David Epstein表示，FDA授予的突破性疗法认定对许多患者（包括很多儿童）而言是一个巨大的利好消息，目前许多患者都被自身炎症性疾病困扰，并且缺乏有 效的治疗手段。Ilaris获得突破性疗法认定，意味着这三项适应症在今后的审批过程中将会获得一系列优惠待遇，包括快速通道认定的特权、FDA官员的精 心指导以及资深评审人员对开发计划进行的跨学科评审等。

这三项突破性疗法认定基于一项名为CLUSTER的关键临床实验数据，这也是诺华向FDA提交补充生物制品许可申请的重要基础。

2009年，Ilaris首度在美国获批，用于治疗罕见的自身炎症性疾病——冷吡啉相关周期性综合征（Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes）的两种亚型：穆-韦二氏综合征(MWS)和家族性寒冷自身炎症综合征。2013年，Ilaris又获得FDA批准，用于治疗系统性青 少年特发性关节炎。