日前,由中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)王建祥教授领导的科研团队自主研发的嵌合抗原受体修饰的T细胞(CAR-T)专有技术成功实现了技术转让。中源协和细胞基因工程股份有限公司以5800万元购得该院所CAR-T细胞制备技术。
CAR-T免疫治疗是一种很有前途的治疗策略。CAR是一种人工合成的跨膜蛋白,利用慢病毒等载体将CAR转导至人外周血T细胞后,T细胞可通过CAR与肿瘤细胞结合,胞内信号转导区将信号传入并激活T细胞分泌细胞因子,发挥杀伤肿瘤细胞的作用。如果把T细胞比作炸弹,那么CAR就是精确制导装置,两者结合在一起就组成了精确制导炸弹,提高杀伤肿瘤细胞的威力。此项技术对难治及复发白血病的治疗有重要意义。
王建祥领导的基础与临床研究团队经过10余年的不懈努力,建立了基因工程抗体技术平台,利用该技术平台构建了抗CD19及抗CD33单链抗体,奠定了CAR-T研究的基础。与同期在研其他类似技术相比,该院所科研团队研发的CAR-T技术具有三大优势。一是拥有自主知识产权的核心技术;二是显著的体内外效应,体内、外靶向白血病细胞杀伤实验证明CD19-CAR-T及CD33-CAR-T细胞对表达CD19、CD33抗原的白血病细胞具有很强的杀伤效应;三是基础与临床紧密结合。该技术已成功救治了1名急性淋巴细胞白血病移植后二次复发的患者,为白血病治疗带来了新希望。