2016年7月，发表在《Neurology》的一项研究旨在确定有症状的全身型重症肌无力（MG）患者中甲氨蝶呤（MTX）的类固醇样效应。结果表明，经过12个月的治疗，对于全身型MG患者，MTX并没有显著降低强的松的药时曲线下面积。
目的：该研究旨在确定有症状的全身型重症肌无力（MG）患者中甲氨蝶呤（MTX）的类固醇样效应。
方法：研究人员进行了一项12个月、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，该项试验于2009年4月～2014年8月在50例乙酰胆碱受体抗体阳性MG患者中比较口服MTX 20mg/周与安慰剂的疗效。主要结局指标是4～12个月强的松的药时曲线下面积（AUDTC）。次要结局指标是12个月重症肌无力定量评分、重症肌无力复合评分、徒手肌力试验、重症肌无力生活质量评分和重症肌无力日常生活评分。
结果：研究共筛查了58名患者，其中50名纳入研究中。与安慰剂相比，MTX并未减少4～12个月强的松的AUDTC（MTX-安慰剂差异：-488.0mg，95%置信区间-2443.4～1467.3，p=0.26）；然而日均强的松剂量两组均降低。与安慰剂相比，MTX并未改善12个月的MG次要结局指标。8名患者在研究过程中退出（MTX组1人，安慰剂组7人）。无严重MTX相关不良事件发生。最常见的不良事件为非特异性疼痛（19%）。
结论：经过12个月的治疗，未发现MTX对于MG患者的类固醇样获益，尽管可良好耐受。这项研究表明，在开展MG的临床试验时面临以下挑战：招募受试者难、参与者单独使用强的松是否改善，并且未来临床试验需要更好地理解结局指标的变异性。
证据分类：经过12个月的治疗，对于全身型MG患者，MTX并没有显著降低强的松的AUDTC。该研究对此结论提供了I类证据。
（专家点评：基于既往医疗习惯而形成的临床常规用药，应该有可靠的临床研究结果支持，本研究结果提示对于重症肌无力患者，甲氨蝶呤的使用并不能使患者获益，此临床药物治疗模式应该改正。）
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