白血病是骨髓中一系造血细胞出现克隆性扩增而不受控制地增生，破坏正常造血系统，并由血液输送到各器官和组织，引起各种症状，如发热、贫血、出血和 肝脾肿大等。白血病的病因和发病机制尚未完全清楚。有研究表明，白血病的形成是多重性打击产生，患者的基因改变与外来因素的影响如病毒、辐射等，对骨髓细 胞造成破坏，从而产生一异常的克隆，细胞不能分化、成熟，而呈现不受控制地生长关于儿童白血病我们至少要认识到以下3点：
1、儿童白血病并非一类不治之症2、儿童白血病并非都需要行造血干细胞移植3、联合化疗是治疗儿童白血病最主要的手段危险度分层指导下的分级治疗是儿童白血病现代化疗的精髓，可以提高长期生存率、降低近期和远期毒副作用，改善远期生活质量。
目前最新的治疗观点是（以急性淋巴细胞白血病为例），根据骨髓的MICM分型（即骨髓细胞学、免疫分型、染色体和FISH技术、融合基因）以及临床危险 因素（如年龄、初诊时白细胞数等）、微量残留白血病等，可以将儿童急性淋巴细胞白血病分为低危型、中危型和高危型。治疗的方法是多药联合、早期连续化疗、 髓外白血病防治和规范的随访和管理，仅仅只有极少数高危型白血病患者需要采取造血干细胞移植。
儿童白血病治疗的预后主要取决于：
1、诊断的准确性―分层诊断2、治疗的合理性―分级治疗3、克服合并症的能力，主要指的是所就诊医院儿童血液科技术实力4、患儿及家庭对医疗措施的依从 性（取决于家庭的经济文化背景和医疗措施的可依从性）因此对于罹患白血病的儿童和家长一定要勇敢、坚强和坚持，作为白血病患儿的医生必须不断进取，努力提 高治疗技术水平，同时还要规范管理和随访病人，方可获得疗效，任何一个环节的疏忽或粗心都可造成不可挽回的后果。
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